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重症肌无力药物新突破 博鳌乐城引入全球首创新药efgartigimod
海南在线 2022-06-14 12:57

  每年6月15日是重症肌无力关爱日。在第九个重症肌无力关爱日到来之际,全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod成功落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称乐城先行区),成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破,改写国内重症肌无力治疗格局。

  6月14日,重症肌无力临床急需药品项目启动仪式在海口举行。乐城先行区管理局局长贾宁,海南省药监局局长朱宁,海南省人民医院副院长陈涛、神经内科主任黄仕雄教授,北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川线下参加活动;白求恩公益基金会副理事长田晓犁,复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授,中南大学湘雅医院神经内科主任医师杨欢教授,再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡线上参与活动,共同见证了efgartigimod落地乐城这一里程碑事件。

  乐城先行区管理局局长贾宁表示,作为海南自贸港建设的重点园区,目前乐城先行区已引进临床急需进口药械227种,基本实现了国际创新药械的同步引进和药物可及,迈入了高质量发展的新阶段。在罕见病领域,乐城一直致力于提高罕见病药品引进效率,为罕见病患者提供从药品引进、审批到治疗的一体化服务。很高兴近期又为重症肌无力患者引入了国际前沿的创新治疗方案,这将成为我国30余年来重症肌无力创新性药物的新突破,改变国内重症肌无力患者‘境内无药可用’的困境。希望通过今天的活动,推动更多优质的医疗资源以及各方资源汇聚乐城,共同为国内罕见病患者提供优质的服务,让他们获得更好的生命质量。”

  海南省药监局局长朱宁指出,得益于国务院赋予乐城的特许药械政策,省药监局批准由再鼎医药引进的,治疗重症肌无力的国际创新药物在乐城使用,为国内重症肌无力患者带来了新希望。特许药械政策实施四年来,海南省药监局不断扩大特许药械政策的适用性和惠及面,持续推动特许药械审批提速取得新成效,积极联动各相关部门,不断健全监管制度、优化审批模式、强化监管效能,确保乐城进口特许药械种类更多、覆盖学科更广、产品创新性更强、临床急需价值更大、扩大全球创新药械在我国临床使用的可及性,截至目前,乐城进口特需药械品种首例已超过220种。”

  海南省人民医院副院长陈涛教授表示:“我代表海南省人民医院对项目落地表示衷心的祝贺。希望通过efgartigimod在乐城的落地,助力建设海南区域重症肌无力治疗平台和联盟,为海南及全国的重症肌无力患者创造新的可能,为国内重症肌无力临床治疗开启新的大门。”
 

  国内重症肌无力患者迎来全球首款FcRn拮抗剂

  重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病,由神经-肌肉接头传递功能障碍引起,病程长、难治愈、易复发,2018年已被纳入我国《第一批罕见病目录》。据估计,我国至少有20万名重症肌无力患者。如果症状控制不佳,重症肌无力会严重影响患者日常生活和工作,降低活动能力和生活质量,给家庭和社会带来沉重负担。超过85%的成人型重症肌无力患者在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力,可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能,严重者甚至危及生命。

  当前重症肌无力最常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等。

  复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授指出:“重症肌无力患者疾病管理难度大,临床上有部分患者因药物疗效、耐受性和使用禁忌等问题导致症状控制不佳且反复波动,也会因长期使用免疫抑制药物而饱受副作用困扰。此外,因重症肌无力患者个体化差异较大,病程进展不同,临床上存在一定比例难治型患者以及潜在发展为危象的患者。非常高兴efgartigimod落地乐城,为临床医生和患者治疗重症肌无力提供了起效快、疗效持久、安全性优的基于高级别循证医学证据支撑的创新治疗方案,相信这将有助于改善患者的治疗结局和生活质量。”

  此次成功在乐城落地的新药efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白(IgG)的新型治疗药物,通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体。作为一种安全有效的新型治疗手段,去年12月,全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod在美国获批上市,成为全球首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂,也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。

  海南省人民医院神经内科主任黄仕雄教授介绍:“efgartigimod这款全球首创新药引入乐城,已经成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破。作为一种罕见病,重症肌无力的治疗涉及到多个学科,为了患者能够顺利且安全地接受新药治疗,我们已经成立了包括神经内科、急诊科、ICU等在内的专门的医疗小组,并联合国内神经内科领域知名专家建立了专门的远程多学科会诊机制,最大程度保障重症肌无力患者就医质量。”

  中南大学湘雅医院神经内科主任医师杨欢教授表示:“非常高兴efgartigimod 在乐城先行先试落地,实现国内国外同步使用efgartigimod治疗重症肌无力,这将能帮助更多急需治疗的中国重症肌无力患者早日获益。也非常希望其能够早日在中国上市,为更多的重症肌无力患者带来福音。”

  借政策东风,乐城成为全球罕见病创新药物的中国窗口

  近几年来,国家对罕见病防治的支持力度不断加大,出台了一系列罕见病相关政策,罕见病的诊断和治疗有了明显改善。正值《海南自由贸易港建设总体方案》发布两周年,乐城先行区的罕见病领域建设也已卓有成效,成为了全球罕见病创新药物的中国窗口。

  乐城先行区管理局宣传部部长、首席新闻官闫路恺说:“罕见病在我国实际上并不‘罕见’,但国内罕见病药物可及性尚低于欧美日,基于乐城先行区先行先试的特殊政策,乐城一直积极探索从‘遥不可及’到‘触手可及’的解决方案。此次全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod在乐城的先行先试,能够从海南辐射全国,让国内重症肌无力患者有机会第一时间接受先进的治疗方案,大大缩短了等待周期,这是乐城在重症肌无力关爱日之际带给广大患者的特殊礼物。”

  早在2020年4月,乐城先行区就建立了罕见病中心,整合岛内岛外专家资源,联合公立医院等持续为罕见病患者提供医疗服务,并进一步探索解决罕见病群体在诊断、治疗和用药可及性等方面的难题,推动更多国际创新药械进入中国。截至目前,乐城先行区进口特许药械品种已经突破220例,其中也包含用于治疗罕见病的各类新药,可以说乐城已经成为了全国罕见病创新医药的治疗中心,为国内2000多万罕见病患者带去了新的希望。

  北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川指出:“一直以来我们都希望看到特效药尽快进入国内,造福重症肌无力病友,也希望罕见病患者能够病有所医、医有所药、药有所保。乐城先行先试政策帮助国内病友有了尽快用上药的机会,未来如何将更多创新支付手段和海外经验引入国内,找到适合国内患者的支付保障路径,这也是我们的期待和追求。”

  白求恩公益基金会副理事长田晓犁表示:“重症肌无力关爱日之际,我们希望能借此机会与政府部门、医疗机构、学术组织、专家学者一道,共同呼吁全社会对重症肌无力患者群体的进一步关注和关爱,为重症肌无力患者的治疗和康复增添信心,响应‘健康中国2030’的目标。”

  再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡表示:“我们非常高兴地看到经过多方共同努力,efgartigimod这款全球首创新药成功在乐城落地。除了重症肌无力,efgartigimod也正在多种严重的自身免疫性疾病中开展全球临床研究,我们相信自身免疫领域即将迎来变革。作为企业,再鼎医药的愿景就是为患者提供急需的创新药物,为此我们将一直不遗余力地与政府、专家及社会各界通力协作,尽早为中国患者带来更多创新治疗手段。”

  活动当天还启动了白求恩·健康梦-重症肌无力公益关爱活动,乐城联动北京、上海、苏州、海口组成五个城市战队,将公益与运动相结合,以健康徒步的形式,共同为重症肌无力患者群体加油助力。

 

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